Obiecująca nowa terapia mająca na celu powstrzymanie choroby Parkinsona została opracowana na Uniwersytecie Queensland .

UQ Wydział Medycyny badacz docenta Trent Woodruff przekazał, że na podstawie przeprowadzonych juz badań na zwierzętach zespół odkrył, że mała cząsteczka, MCC950, powstrzymuje rozwój choroby Parkinsona.

„Wykorzystaliśmy to odkrycie do opracowania ulepszonych preparatów - propozycji leków i mamy nadzieję przeprowadzić badania kliniczne u ludzi w 2020 r.” - powiedział dr Woodruff.

 „Choroba Parkinsona jest drugą najczęstszą chorobą neurodegeneracyjną na świecie, z 10 milionami ludzi cierpiących na zaburzenia kontroli poruszania się oraz zaburzeniami koordynacji ruchu.

 

 

 

„Choroba charakteryzuje się utratą komórek mózgowych wytwarzających dopaminę, która jest substancją chemiczną koordynującą kontrolę motoryczną i której towarzyszy przewlekłe zapalenie mózgu.

„Znaleźliśmy kluczowy cel układu odpornościowego, zwany inflammasomem NLRP3, u pacjentów z chorobą Parkinsona, z sygnałami znajdowanymi w mózgu, a nawet we krwi.

„MCC950, podawany doustnie raz dziennie, blokował aktywację NLRP3 w mózgu i zapobiegał utracie komórek mózgowych, co skutkowało znacznie poprawioną funkcją motoryczną”.

Na rynku nie ma leków, które zapobiegają utracie komórek mózgowych u pacjentów z chorobą Parkinsona, a obecne terapie koncentrują się raczej na leczeniu objawów niż na zatrzymaniu choroby.

Profesor Matt Cooper z UQ Institute for Molecular Bioscience Research powiedział, że firmy farmaceutyczne tradycyjnie próbowały leczyć choroby neurodegeneracyjne poprzez blokowanie białek neurotoksycznych, które gromadzą się w mózgu i powodują choroby.

„Podjęliśmy alternatywne podejście, koncentrując się na komórkach odpornościowych w mózgu zwanych mikroglejem, które mogą usuwać te toksyczne białka”, powiedział.

„W przypadku chorób związanych ze starzeniem się, takich jak choroba Parkinsona, nasz układ odpornościowy może zostać nadmiernie aktywowany, a mikroglej powoduje zapalenie i uszkodzenie mózgu.

„MCC950 skutecznie  zmniejszał zapalenie mózgu, zmniejszając aktywność zapalną mikrogleju i pozwalając neuronom normalnie funkcjonować.”

 Badanie zostało przeprowadzone w School of Biomedical Sciences i obejmowało lidera grupy UQCCR w neurobiologii klinicznej,  dr Richarda Gordona , członka Advance Queensland Research Fellow oraz doktoranta Eduardo Albornoza.

„Odkrycia dostarczają ekscytujących nowych informacji na temat tego, w jaki sposób rozprzestrzenianie się toksycznych białek występuje w chorobie Parkinsona i podkreśla ważną rolę układu odpornościowego w tym procesie” - powiedział dr Gordon.

„Kontynuując wsparcie finansowe, badamy nowe strategie leczenia, w tym ponowne stosowanie leków w celu ukierunkowania na mechanizmy, dzięki którym układ odpornościowy i inflammasom przyczyniają się do postępu choroby”.

Badanie zostało opublikowane w Science Translational Medicine ( DOI: 10.1126 / scitranslmed.aah4066) i było możliwe dzięki hojnemu wsparciu Fundacji Michaela J. Foxa dla Parkinson's Research i Shake it Up Australia Foundation , która finansuje innowacyjne badania nad terapiami Parkinsona choroba.

„Jesteśmy niezmiernie wdzięczni naszym fundatorom, którzy wsparli wiele projektów badawczych dotyczących tego celu w UQ, oraz ich dawców, którzy wspierają badania medyczne dla osób żyjących z chorobą Parkinsona” - powiedział dr Woodruff.

Badanie zostało przeprowadzone w School of Biomedical Sciences i obejmowało lidera grupy UQCCR w neurobiologii klinicznej, dr Richarda Gordona , członka Advance Queensland Research Fellow oraz doktoranta Eduardo Albornoza.

Lek jest obecnie sprzedawany przez firmę Inflazome. Faza 1 badań klinicznych z udziałem zdrowych ochotników rozpocznie się w 2019 r., A badania fazy 2 u pacjentów z chorobą Parkinsona zaplanowano na 2020 r., Prawdopodobnie w Wielkiej Brytanii. Informacje o próbach można znaleźć na  stronie https://shakeitup.org.au/finding-a-cure/our-research-projects/ .

Media: Associate Professor Trent Woodruff, +61 402 361 612; Wydział Medycyny Medycznej, Ten adres pocztowy jest chroniony przed spamowaniem. Aby go zobaczyć, konieczne jest włączenie w przeglądarce obsługi JavaScript. , +61 7 3365 5118.